重视HTA中的预防性干预措施:折扣做法的影响

折扣的做法
通常,干预措施的成本和收益——无论是在健康、环境还是公共政策的其他领域——不仅在现在就有经验,而且会在未来进一步显现。在传统的经济评估中,贴现是一种通过将成本和收益的价值调整到当前的等价物来比较长期成本和效益的做法。折扣是基于这样一种观点,即个人倾向于尽早消费。但单位越来越多地采取干预措施,这些干预措施在几十年内会带来好处,特别是在医疗保健和环境领域。

在这种情况下,折扣用于成本效益和成本效益分析,为公共支出决策提供信息。预防性医疗保健技术的最新发展,如新型疫苗、高级治疗药物(ATMP)和基因疗法,正在挑战传统的卫生技术评估(HTA)框架,这些框架在高昂的前期成本下难以充分获得长期利益。这种做法引发了一个问题,即我们是否在为公民获得这些变革性干预措施设置障碍。

卫生技术评估如何评估未来效益
作为HTA机构对卫生技术评估的一部分,折现未来的成本和收益会影响成本效益计算。对于有可能产生终身影响的干预措施来说尤其如此,有两个明显的例子。对于疫苗,经济评估用于确定其报销和纳入国家免疫计划,目前的折扣做法对最终决定有相当大的影响。接种疫苗的长期益处可能包括降低感染和死亡风险,以及在个人和集体层面(群体免疫)接种疫苗后预期寿命的变化。


例如,人类乳头瘤病毒(HPV)疫苗接种的主要健康益处将从最初接种后约30年开始,一直到预防与发病率和死亡率相关的宫颈癌症。但研究表明,当使用不同的折扣率和方法时,目前对HPV疫苗接种健康益处的评估差异很大。ATMP也出现了类似的情况。这些治疗与高昂的前期成本有关——通常是一次性治疗的一次性支付——但它们也有可能在患者的一生中带来巨大的益处,从疾病拦截到可能的治愈。

令人信服的证据表明,对贴现率的微小改变可以使ATMP(如基因治疗)从成本效益变为成本效益。大多数国家对成本和健康福利采用相同的折扣率。问题是,这种方法往往很少或根本没有证据。更糟糕的是,目前的价值评估方法不一定能捕捉到疫苗和ATMP可以提供的更广泛的社会效益,例如患者和护理人员的生产力,或社会护理的节省。

因此,由于折扣、长期结果的不确定性以及对初级保健以外价值要素的有限认识等综合挑战,新型疫苗和ATMP等预防性干预措施在HTA中可能处于不利地位。HTA方法也因地域而异。德国和瑞士等一些国家目前在评估HTA药物时不使用折扣,主要侧重于临床方面。这种方法的多样性可能会使整个欧盟的不平等现象永久化,在成本效益决定报销决定的国家,对患者的就诊造成潜在障碍。珍视遥远的未来:

环境经济学的启示
在环境政策方面,传统的折扣做法将权衡公共决策与预防性气候变化措施。另一种贴现方法,即使用递减贴现率,现在被经济学家广泛接受并应用于环境背景。这反映了这样一种观点,即当消费增长存在不确定性时,人们支持为未来做更多的事情,经济和生态风险呈正相关。对于卫生经济学来说,可以从环境经济学方法的演变中吸取教训。重新评估HTA实践:

短期内的潜在策略
鉴于折扣对最终结果的高度影响,HTA中采用的规则应该完全透明。至少,敏感性分析应该向政策制定者展示不同的贴现情景如何影响整体结果。我们还应该探索非传统的折扣方式。一个这样的例子是差别贴现,其中用于健康影响的比率低于成本,因为随着收入的增长,生活质量的价值也在增加。这种方法目前在比利时、波兰和荷兰得到应用。

其他国家采用时变贴现,对特定年限后发生的影响使用较低的贴现率,例如法国在30年后,或丹麦在确定的里程碑(35年、36-70年和70年以上)后。替代支付模式可能是解决不确定性问题(由于缺乏长期结果和数据)的一种补充方式,例如ATMP等基于结果的支付模式。这样的解决方案当然需要更好地利用现实世界数据(RWD),为制造商和付款人服务。

在决策中秉持前瞻性视角
为了确保欧洲各地的患者及时获得变革性治疗,我们需要适合目的的价值评估方法。政策制定者和HTA机构应着眼于长远,拓宽对成本效益分析价值构成的看法。除了健康结果本身,他们还应该考虑更广泛的益处
随着创新的步伐、社会偏好的转变以及对医疗保健系统可持续性和弹性的日益关注,现在是政策制定者和所有卫生利益相关者共同致力于这一愿景的时候了。HTA程序需要对长期干预措施给予适当的重视。

目前,尽管在几个国家和部门已经建立了良好的贴现方法,但替代贴现方法仍未得到充分利用。需要取得进展,以推进能够更好地捕捉创新和预防性医疗保健技术价值的方法,最终确保患者的可及性。

Arthur Attema是伊拉斯谟卫生政策与管理学院卫生经济学与效用理论副教授,Avril Daly是欧洲罕见病协会欧洲分会主席兼Retina International首席执行官,Andries Hof来自国家公共卫生与环境研究所环境质量中心,Maarten J.Postma是格罗宁根大学全球卫生经济学教授,Martin Price是欧洲、中东和非洲强生创新医学院卫生经济学、市场准入和报销副总裁,Michael Spackman是伦敦政治经济学院地理与环境系客座高级研究员,Lotte Steuten是卫生经济学办公室副首席执行官。CP-490269编制日期2024年11月